癌症疗效评价的三大指标
癌症患者，治疗的目标是延长生命和提高生活质量，因此，对于疗效的评估也理所当然地围绕这两个目标进行。1总生存期——OS
怎么评估一个治疗手段是否能够延长患者的生命呢？最简单也最容易想到的，测量接受治疗患者的总生存期(overallsurvival，OS)，看看和对照组相比是否有改善。OS被定义为临床试验中，患者从入组开始，到因为任何原因死亡的时间。在评价疗效时，常使用“中位OS”的概念，而不是“平均OS”。这是因为治疗本身对每个人的差异可能非常大，平均OS很难代表“总体情况”。举个例子，50位接受治疗的患者中，48个人只活了1年，有2个人活了60年，用“平均活了3.4年”来评价药物疗效就很不实际。中位OS是把所有患者按照OS长短进行排列，位于最中间的那一个患者的OS就是“中位OS”，更能代表“总体情况”。临床试验中常计算只有一半患者存活时的OS时间，就是中位OS。OS的优点在于直接反映了生存获益，且判断精确可靠，不容易出现偏差。毕竟，一个患者是否死亡是非常容易察觉的，不存在“生”和“死”之间的状态。正因如此，OS成为反映患者生存获益的金标准，也是评价药物疗效的首选指标，上个世纪九十年代前批准的抗肿瘤药物大多都是以OS为指标。然而，这并不代表OS不存在缺点，在晚期肺癌患者越活越久的今天，OS正在面临挑战。在晚期肺癌大多只能活不到1年的化疗时代，临床试验以OS为终点是理所当然的。但是，随着治疗手段的发展，假设大多数患者能够活过10年、20年，以“中位OS”为指标，不就意味着要等20年后才能得到试验结果吗？到时别说上市，黄花菜都凉了。除了需要较大样本和随访时间较长，OS还容易受到交叉和后续治疗的影响，且包括了非肿瘤的死亡。基于这些缺点，很多抗肿瘤药物已经不以OS为评价指标了，而是选择“替代终点”。2无进展生存期——PFS
无进展生存期(progressionfreesurvival，PFS)是随机对照试验中最常用的OS替代终点，定义为从入组临床试验开始，到出现肿瘤客观进展或全因死亡的时间。和OS相比，测定“中位PFS”不需要等那么长时间，但又和OS密切相关。说PFS和OS密切相关是因为，肿瘤患者总是要先经历疾病进展，才会经历死亡。评估治疗手段对PFS的影响，也就大致等同于对OS的影响了。然而，毕竟是多绕了一个弯，作为OS替代品的PFS并不总能转化为生存获益。当然，这并不代表所有的试验中，PFS都不能转化为OS。并且，单纯的PFS延长也并非没有任何意义，由于延后了肿瘤进展的时间，患者的生存质量最终得以提升。除了不总能转化为OS获益外，PFS还存在其它一些缺点，例如：PFS的测定需要对肿瘤进行测量，可能存在误差，并且受到评估间隔的影响。3客观缓解率——ORR
除PFS外，客观缓解率(objectiveresponserate，ORR)是另一个常用的替代终点。ORR被定义为肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例，也常被称为“有效率”。ORR为完全缓解(